Cura para los niños burbuja

Es una técnica médica utilizada para corregir enfermedades genéticas reemplazando o reparando genes defectuosos. Utiliza un virus modificado para introducir copias sanas del gen en las células del paciente. Es una solución prometedora para enfermedades raras que, hasta ahora, no tenían cura definitiva.

La historia de David Vetter, el niño que vivió en una burbuja esterilizada, inspiró la película El chico de la burbuja de plástico (1976), protagonizada por John Travolta. Desde entonces, el término «niño burbuja» se ha popularizado para referirse a quienes viven aislados por enfermedades inmunológicas severas.

Consiste en extraer células madre del cuerpo del propio paciente, insertar en ellas una copia sana del gen ADA y reintroducirlas en su organismo. De los 62 niños tratados, el 95% recuperó una función inmunológica duradera. Otra novedad es que en muchos de los pacientes las células madre modificadas fueron congeladas antes de ser reintroducidas en el cuerpo, lo que significa que el tratamiento puede aplicarse en cualquier parte del mundo sin necesidad de desplazarse a centros especializados.

Son niños que nacen con ADA-SCID, una enfermedad genética que les impide desarrollar un sistema inmunológico funcional. Como resultado, están expuestos a infecciones letales desde el nacimiento y deben vivir en condiciones de aislamiento extremo. Sin tratamiento, la enfermedad suele ser mortal antes de los dos años. Hasta ahora, las únicas alternativas eran inyecciones semanales de enzimas o trasplantes de médula ósea, ambos con riesgos y limitaciones.

Los científicos han desarrollado una novedosa terapia para tratar la ADA-SCID (Inmunodeficiencia Combinada Grave por deficiencia de Adenosina Desaminasa), una enfermedad rara y letal conocida popularmente como el síndrome del «niño burbuja», que afecta a entre 1 y 5 recién nacidos por cada millón. La enfermedad impide al sistema inmune funcionar correctamente, obligando a los niños afectados a vivir en aislamiento extremo para evitar infecciones que resultarían fatales. Gracias a la nueva terapia se ha logrado restaurar el sistema inmune de decenas de niños, permitiéndoles llevar una vida normal.