Un consorcio internacional de investigadores, entre los que se encuentran miembros del Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria (IMIB) y del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (HCUVA), están realizando las primeras pruebas con pacientes para el desarrollo de un fármaco Mavacamten para evitar miocardiopatía hipertrófica, una de las causas más frecuentes de muerte su'bita en jóvenes y deportistas, informa este centro investigador.

Este tratamiento podría evitar la necesidad de someterles a operaciones o de implantarles un marcapasos y en la Región de Murcia se calcula que alrededor de 3.000 personas sufren esta patología. Sin embargo, "actualmente tenemos identificadas a 1.932 pacientes de 1.345 familias.

"Hay personas que se diagnostican con 60 años y han llevado una vida normal. En un determinado momento de la vida se produce un crecimiento anormal del músculo cardíaco que hace que el corazón sea más rígido de lo normal", explica Juan Ramón Gimeno, investigador principal del IMIB y jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares de La Arrixaca.

El laboratorio Myokardia seleccionó tres centros de referencia en A Coruña, Madrid y Murcia para comprobar los resultados positivos de este ensayo clínico que acaban de ser publicados en la revista The Lancet.

"Mavacamten" pertenece a una nueva generación de medicamentos conocidos como medicina de precisión; es decir, es el primer ejemplo de medicina personalizada específicamente para esta enfermedad concreta.

En este caso actúa sobre la unión entre la actina y la miosina, que son las proteínas fibrilares más importantes de la fibra muscular cardíaca.

Por el momento, solo los 251 pacientes de todo el mundo, entre ellos 5 residen- tes en la Región, que han participado en este ensayo pueden continuar tomándolo como agradecimiento por su colaboración y para continuar confirmando que los efectos siguen siendo los deseados a más largo plazo. "Esperemos que en unos meses lo tengamos aprobado y a disposición de los pacientes", concluye el doctor Gimeno. "A las pocas semanas del tratamiento, los cambios fueron evidentes.

Algunos pacientes que estaban limitados, con fatiga al subir un piso de escaleras, pasaron a plantearse apuntarse a un gimnasio", destaca el doctor Gimeno. "Hay contados ejemplos en la cardiología de tratamientos que hayan tenido un impacto como el que se espera a la vista de los resultados de este estudio", añade.

Hasta hoy los especialistas solo podían emplear tratamientos que alivian determinados síntomas, como los betabloqueantes, con el mismo objetivo: disminuir la fuerza del músculo y facilitar la relajación. Sin embargo, estos tratamientos tenían un techo de efecto y efectos secundarios que iban desde descensos de la tensión arterial a bloqueos eléctricos o cansancio.

El impacto que va a tener este fármaco en el tratamiento de esta enfermedad va a ser muy importante", afirma el investigador del IMIB.